ESTRATÉGIAS DE AVALIAÇÃO DE TECNOLOGIAS EM SAÚDE PARA MEDICAMENTOS EM DOENÇAS RARAS: Uma Revisão rápida de escopo.
Description
Introdução: A Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) consideram evidências referentes aos benefícios clínicos, perfil epidemiológico, inovação, custo-efetividade, considerações éticas e de equidade nas avaliações de tecnologias. No campo das doenças raras é desafiador os trabalhos da ATS, especialmente na avaliação de medicamentos, dada a baixa disponibilidade de evidências e o alto custo das drogas órfãs. Objetivo: Analisar as estratégias disponíveis de avaliação das demandas de incorporação de medicamentos para o tratamento de doenças raras. Métodos: Foi realizada uma revisão rápida com busca estruturada na base de dados Medline (via PubMed), Cochrane Library e Health Systems Evidence. Incluíram-se estudos que descreviam estratégias de avaliação de medicamentos utilizados para tratamento medicamentoso de doenças raras. Foram excluídos os estudos cujos idiomas fossem diferentes do inglês e espanhol. Também foram realizadas buscas nas Agencias de ATS dos seguintes países: Brasil, Austrália, Nova Zelândia, Canadá, Reino Unido, França, Estados Unidos e Alemanha. A síntese dos resultados foi conduzida de forma qualitativa com a construção de tabelas agrupadas em eixos temáticos identificados com a extração dos dados, além de um resumo narrativo por grupo de critérios prioritários, sendo os mais prevalentes: Segurança e efetividade, Custo-efetividade, Impacto Orçamentário e Perspectiva da sociedade. Resultados: Foram identificadas 260 publicações, sendo 16 selecionadas. Esta análise considerou vários aspectos das estratégias de ATS na incorporação de medicamentos para o tratamento de doenças raras. Os estudos analisados descrevem estratégias de aprimoramentos dos processos de ATS para esse grupo de medicamentos. Foi possível identificar algumas metodologias, dentre elas, a abordagem Multicritério e os incentivos internacionais para produção de evidências. Nos processos de ATS realizados nas agências pesquisadas a definição de limiares de pagamento, criação de comitês e definição de critérios específicos para tratativa da temática, foram as considerações específicas identificadas. Conclusões: A análise de multicritérios harmonizada com ao atual modelo de ATS é um possível caminho a ser seguido no contexto dos medicamentos órfãos. Concomitante a isso, abordagens internacionais, no sentido de incentivo a pesquisa e inovação, complementariam as ações na direção da consolidação desse trabalho.
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Realizadas as buscas, os documentos selecionados após a triagem de título e resumo, foram lidos na íntegra, sendo incluídos no estudo aqueles que descreveram estratégias de avaliação de medicamentos utilizados para tratamento de doenças raras. Foram excluídos do estudo os documentos cuja tradução para o inglês não foi possível. Como fontes de informação da pesquisa foram definidas as bases de dados indexadas seguintes: MEDLINE (via PUBMED), Cochrane Library e Health Systems Evidence. A estratégia de busca nas bases de dados indexadas foi realizada pela combinação de termos de pesquisa e seus descritores padronizados (MeSH), quando aplicável. Em relação à combinação de termos, considerou-se estratégia de busca utilizada foi assim estabelecida: (Access or Accessibility or Evaluation or Assessment) AND (Orphan or “High cost” or “rare disease”) AND (drugs or medicines or pharmaceuticals) AND (regulations or policy or methods or criteria or guidelines). As informações da revisão das bases foram acrescidas às coletadas da literatura cinzenta, definidas como documentos não convencionais e semipublicados, produzidos nos âmbitos governamental, acadêmico, comercial e da indústria. A literatura cinzenta teve como base os documentos selecionados nas bases de dados da organização de avaliação de tecnologia em saúde INAHTA e REDETSA, destacando as agências atuantes nos seguintes países: Reino Unido, Canada, Austrália, Nova Zelândia, Alemanha, Estados Unidos, França e Brasil. Considerando as fundamentações para realização do presente estudo foi elaborado um formulário padrão para coleta das informações necessárias ao alcance dos objetivos propostos. O formulário de extração incluiu as informações gerais e especificas correlacionadas as perguntas e objetivos desse estudo. Dessa forma, composto de itens destinados ao registro de dados gerais como título, objetivo, pergunta da revisão de estudo, população, conceito, contexto, local de disponibilização do documento, país, critérios e estratégia de incorporação de medicamentos para tratamento de doenças raras. A síntese dos resultados foi conduzida de forma qualitativa com a construção de tabelas agrupadas em eixos temáticos identificados com a extração dos dados, além de um resumo narrativo por grupo correlacionado os dados encontrados as fundamentações do estudo.